دواء تجريبي واعد لعلاج اللوكيميا لدى الصغار
يطيل الحياة... وله أعراض جانبية أقل ضرراً
TT
20كشفت أحدث دراسة نُشرت في مطلع شهر يونيو (حزيران) من العام الحالي في مجلة اكتشاف السرطان «Cancer Discovery»، التابعة لـ«الجمعية الأميركية لأبحاث السرطان (AACR)» عن نجاح تجارب المرحلة الثانية من دواء «تراميتينيب (Trametinib)» في علاج نوع نادر وعنيف من مرض اللوكيميا يصيب الرُّضَّع والأطفال الصغار.
وحتى الآن يظل العلاج الحالي هو زرع الخلايا الجذعية «stem cell transplant» المكوِّنة للدم مع العلاج الكيميائي. ولكن مع الأسف في الأغلب يحدث انتكاس بعد الزرع، ولذا من دون عملية زرع ثانية يموت نحو 90 في المائة من المرضى في غضون عامين. ولسوء الحظ لا يستجيب لعملية الزرع للمرة الثانية سوى ثُلث الأطفال فقط.
نتائج مشجعة
أوضح الباحثون من قسم أمراض الدم والأورام وزراعة النخاع في مستشفى الأطفال بسياتل في الولايات المتحدة، أن التجارب أظهرت بقاء 7 من أصل 10 أطفال على قيد الحياة في فترة المرحلة الثانية التي استمرّت عامين كاملين على العقار الذي يُستخدَم في علاج الأورام السرطانية في الجلد في البالغين. وتعني التجارب في المرحلة الثانية من تصنيع أي عقار جديد تقييم مدى فاعلية وكفاءة العقار بعد المرحلة الأولى التي تُقيِّم مدى الأمان، وقبل المرحلة الأخيرة التي يتم فيها تقييم أفضلية العلاج الجديد على العلاج الحالي من حيث الفاعلية والأمان.
وبذلك تُعد تجارب فاعلية الدواء في هذه المرحلة نقطة حاسمة في استكمال العلاج.
عند بدء الدراسة كان 3 أطفال قد عانوا بالفعل من انتكاسة المرض بعد أن تم زرع خلايا جذعية لهم، وكان هناك 7 أطفال لم يخضعوا أساساً للزرع لأن نوع المرض الذي كان لديهم مقاوم للعلاج الكيميائي بعد الزرع. وبعد استخدام الدواء حدث تحسن ملحوظ تام لطفلين من السبعة، وأيضاً حدثت استجابات جزئية لثلاثة أطفال تحسّنت حالاتهم، ولكن ليست بالقدر نفسه.
وفي المقابل استقرّت حالة الطفلين الآخرين وجميعهم بقوا على قيد الحياة خلال فترة متابعتهم التي بلغت عامين كاملين، وحدث تحسن كبير لأربعة مرضى كانوا غير مؤهلين سابقاً لعملية زرع النخاع وأصبحوا الآن في طريقهم لبداية زرع الخلايا الجذعية بعد تلقي العقار الجديد.
لا أعراض جانبية سيئة
أظهرت التجارب أن الدواء لا يسبب الأعراض الجانبية الخطرة التي تسببها الأدوية الكيميائية المعتادة التي تعالج الأورام. ولم يعانِ أي من المرضى من التسمم الدوائي المتعلق بتجاوز الجرعة العلاجية «dose-limiting toxicities»، وكذلك لم تحدث مشكلات تذكر في القلب، ولكن كانت هناك حالات عانت من نقص الصفائح الدموية في الدم بدرجات مختلفة نتيجة للعلاج. وكذلك حدثت بعض الأعراض الجانبية البسيطة مثل ارتفاع ضغط الدم والأنيميا ونقص نوع معين من كريات الدم البيضاء (neutropenia) المسؤولة عن المناعة.
تثبيط السرطان ومؤشرات الالتهاب
التحليلات التي أُجريت لعينات المرضى قبل وبعد العلاج أوضحت أنه بالإضافة إلى تثبيط خلايا السرطان قام العقار أيضاً بخفض مؤشرات الالتهاب ما ساعد على سرعة شفاء الأطفال الذين تم علاجهم. وقال الباحثون إن نتائج العلاج تزيد من الخيارات أمام الآباء الذين لا يريدون أن يتعرض أطفالهم للعلاج بزرع الخلايا الجذعية مرات عدة، خصوصاً أن بعض الحالات التي استجابت لم يتم الزرع لهم على الإطلاق.
بناء على نجاح هذه المرحلة من التجارب سوف يستكمل الباحثون التجارب السريرية على المرضى باستخدام الدواء بوصفه علاجاً أولياً لهذا النوع من اللوكيميا وبديلاً عن زراعة الخلايا، خصوصاً أن الأعراض الجانبية للعقار أقل وطأة من عملية الزرع. والمعروف أن هناك عديداً من الأعراض الجانبية لزراعة الخلايا الجذعية، منها عدم تقبل الجسم لهذه الخلايا ورفضها. وفي المستقبل القريب يمكن إنقاذ هؤلاء الأطفال.
يطيل الحياة... وله أعراض جانبية أقل ضرراً
- القاهرة: د. هاني رمزي عوض
TT
20كشفت أحدث دراسة نُشرت في مطلع شهر يونيو (حزيران) من العام الحالي في مجلة اكتشاف السرطان «Cancer Discovery»، التابعة لـ«الجمعية الأميركية لأبحاث السرطان (AACR)» عن نجاح تجارب المرحلة الثانية من دواء «تراميتينيب (Trametinib)» في علاج نوع نادر وعنيف من مرض اللوكيميا يصيب الرُّضَّع والأطفال الصغار.
وحتى الآن يظل العلاج الحالي هو زرع الخلايا الجذعية «stem cell transplant» المكوِّنة للدم مع العلاج الكيميائي. ولكن مع الأسف في الأغلب يحدث انتكاس بعد الزرع، ولذا من دون عملية زرع ثانية يموت نحو 90 في المائة من المرضى في غضون عامين. ولسوء الحظ لا يستجيب لعملية الزرع للمرة الثانية سوى ثُلث الأطفال فقط.
نتائج مشجعة
أوضح الباحثون من قسم أمراض الدم والأورام وزراعة النخاع في مستشفى الأطفال بسياتل في الولايات المتحدة، أن التجارب أظهرت بقاء 7 من أصل 10 أطفال على قيد الحياة في فترة المرحلة الثانية التي استمرّت عامين كاملين على العقار الذي يُستخدَم في علاج الأورام السرطانية في الجلد في البالغين. وتعني التجارب في المرحلة الثانية من تصنيع أي عقار جديد تقييم مدى فاعلية وكفاءة العقار بعد المرحلة الأولى التي تُقيِّم مدى الأمان، وقبل المرحلة الأخيرة التي يتم فيها تقييم أفضلية العلاج الجديد على العلاج الحالي من حيث الفاعلية والأمان.
وبذلك تُعد تجارب فاعلية الدواء في هذه المرحلة نقطة حاسمة في استكمال العلاج.
عند بدء الدراسة كان 3 أطفال قد عانوا بالفعل من انتكاسة المرض بعد أن تم زرع خلايا جذعية لهم، وكان هناك 7 أطفال لم يخضعوا أساساً للزرع لأن نوع المرض الذي كان لديهم مقاوم للعلاج الكيميائي بعد الزرع. وبعد استخدام الدواء حدث تحسن ملحوظ تام لطفلين من السبعة، وأيضاً حدثت استجابات جزئية لثلاثة أطفال تحسّنت حالاتهم، ولكن ليست بالقدر نفسه.
وفي المقابل استقرّت حالة الطفلين الآخرين وجميعهم بقوا على قيد الحياة خلال فترة متابعتهم التي بلغت عامين كاملين، وحدث تحسن كبير لأربعة مرضى كانوا غير مؤهلين سابقاً لعملية زرع النخاع وأصبحوا الآن في طريقهم لبداية زرع الخلايا الجذعية بعد تلقي العقار الجديد.
لا أعراض جانبية سيئة
أظهرت التجارب أن الدواء لا يسبب الأعراض الجانبية الخطرة التي تسببها الأدوية الكيميائية المعتادة التي تعالج الأورام. ولم يعانِ أي من المرضى من التسمم الدوائي المتعلق بتجاوز الجرعة العلاجية «dose-limiting toxicities»، وكذلك لم تحدث مشكلات تذكر في القلب، ولكن كانت هناك حالات عانت من نقص الصفائح الدموية في الدم بدرجات مختلفة نتيجة للعلاج. وكذلك حدثت بعض الأعراض الجانبية البسيطة مثل ارتفاع ضغط الدم والأنيميا ونقص نوع معين من كريات الدم البيضاء (neutropenia) المسؤولة عن المناعة.
تثبيط السرطان ومؤشرات الالتهاب
التحليلات التي أُجريت لعينات المرضى قبل وبعد العلاج أوضحت أنه بالإضافة إلى تثبيط خلايا السرطان قام العقار أيضاً بخفض مؤشرات الالتهاب ما ساعد على سرعة شفاء الأطفال الذين تم علاجهم. وقال الباحثون إن نتائج العلاج تزيد من الخيارات أمام الآباء الذين لا يريدون أن يتعرض أطفالهم للعلاج بزرع الخلايا الجذعية مرات عدة، خصوصاً أن بعض الحالات التي استجابت لم يتم الزرع لهم على الإطلاق.
بناء على نجاح هذه المرحلة من التجارب سوف يستكمل الباحثون التجارب السريرية على المرضى باستخدام الدواء بوصفه علاجاً أولياً لهذا النوع من اللوكيميا وبديلاً عن زراعة الخلايا، خصوصاً أن الأعراض الجانبية للعقار أقل وطأة من عملية الزرع. والمعروف أن هناك عديداً من الأعراض الجانبية لزراعة الخلايا الجذعية، منها عدم تقبل الجسم لهذه الخلايا ورفضها. وفي المستقبل القريب يمكن إنقاذ هؤلاء الأطفال.