تويت
عطلت كواشف كريسبر المحقونة في السائل السلوي (الأمنيوسي) الجين المسبب لمرض الرئة والذي يقضي على الفئران بعد ساعات قليلة من ولادتها. في تجربة مثيرة استخدم العلماء تكنولوجيا التعديل الجيني “كريسبر” لتعديل جين مسبب لمرض الرئة عند الفئران بينما لا تزال تلك الفئران في أرحام أمهاتها، وأنقذوا بهذه الطريقة وظيفة الرئة دون التأثير على الأعضاء الأخرى. وبعد التعطيل الجيني باستخدام كريسبر نجت الفئران بعد الولادة على عكس الفئران غير المعالجة.
وكان يجب إجراء عملية التدخل لتعديل الجين قبل الولادة؛ وذلك لأن الفئران الحاملة للمرض ستموت سريعًا بعد الولادة كما قال كاتبو الدراسة، إذ حقن العلماء CRISPR-Cas9 داخل السائل السلوي للفئران الحاملة لأجنة لديها نسخة متحولة من جين SFTPC والذي يشفر بروتينًا يساعد على منع الرئة من الانهيار أثناء الزفير.
صرح مؤلفو الدراسة بأن تعديل الجين نجح في الخلايا المستهدفة في الرئتين عند 20% من الفئران. وقالت غراسا الميدا بورادا- Graça Almeida-Porada من جامعة ويك فورست والتي لم تشارك في الدراسة: «المثير في هذه المقالة أن العلماء عرضوا استهدافًا محددًا لعضو واحد مصاب (الرئتين)، وحتى لخلايا محددة بعينها داخل الرئتين».
بالإضافة إلى أن التقرير أوضح أن هذا التغيير الجيني لم يكن موجودًا في خلايا التكاثر الجنسي؛ أي إن التعديل على الجين المسؤول عن المرض الرئوي لم يؤثر على الخلايا الجنسية للفئران المعالجة وبالتالي -كما أشار الفريق- لا يمكن انتقاله للجيل القادم لهذه الفئران.
كما توضح دراسة إثبات هذه الفكرة أنه بالإمكان تعديل الجينات في الرحم. وقال وليام بيرانتو-William Peranteau، مؤلف مشارك من مستشفى الأطفال في فيلادلفيا: «ما نراه في المستقبل هو طريقة معتمدة على الجراحة إلى أدنى درجة من أجل معالجة التشوهات في أصولها الجينية». بالإضافة لذلك أوضح المؤلفون في تقريرهم الحاجة إلى تحسين تقنيات الحقن وطرق توصيل كاشف كريسبر لتجنب تعريض الأم الحامل للخطر.
يعمل الفريق أيضًا على زيادة نسب التعديل الناجحة ومعدلات النجاة وهو متفائل على كلا الصعيدين. ولكن الباحثين لن يستطيعوا استخدام نفس الطريقة على البشر؛ لأن البشر لن يتمكنوا من النجاة دون نسخة وظيفية من الجين الذي تم تعطيله عند الفئران باستخدام كريسبر بدلًا من إصلاحه.
ونقل بيرانتو لموقع Fierce Biotech أن الفريق بحاجة لاختبار تقنيات إيصال كريسبر المختلفة قبل المضي في طريق التجارب البشرية.
وكان يجب إجراء عملية التدخل لتعديل الجين قبل الولادة؛ وذلك لأن الفئران الحاملة للمرض ستموت سريعًا بعد الولادة كما قال كاتبو الدراسة، إذ حقن العلماء CRISPR-Cas9 داخل السائل السلوي للفئران الحاملة لأجنة لديها نسخة متحولة من جين SFTPC والذي يشفر بروتينًا يساعد على منع الرئة من الانهيار أثناء الزفير.
صرح مؤلفو الدراسة بأن تعديل الجين نجح في الخلايا المستهدفة في الرئتين عند 20% من الفئران. وقالت غراسا الميدا بورادا- Graça Almeida-Porada من جامعة ويك فورست والتي لم تشارك في الدراسة: «المثير في هذه المقالة أن العلماء عرضوا استهدافًا محددًا لعضو واحد مصاب (الرئتين)، وحتى لخلايا محددة بعينها داخل الرئتين».
بالإضافة إلى أن التقرير أوضح أن هذا التغيير الجيني لم يكن موجودًا في خلايا التكاثر الجنسي؛ أي إن التعديل على الجين المسؤول عن المرض الرئوي لم يؤثر على الخلايا الجنسية للفئران المعالجة وبالتالي -كما أشار الفريق- لا يمكن انتقاله للجيل القادم لهذه الفئران.
كما توضح دراسة إثبات هذه الفكرة أنه بالإمكان تعديل الجينات في الرحم. وقال وليام بيرانتو-William Peranteau، مؤلف مشارك من مستشفى الأطفال في فيلادلفيا: «ما نراه في المستقبل هو طريقة معتمدة على الجراحة إلى أدنى درجة من أجل معالجة التشوهات في أصولها الجينية». بالإضافة لذلك أوضح المؤلفون في تقريرهم الحاجة إلى تحسين تقنيات الحقن وطرق توصيل كاشف كريسبر لتجنب تعريض الأم الحامل للخطر.
يعمل الفريق أيضًا على زيادة نسب التعديل الناجحة ومعدلات النجاة وهو متفائل على كلا الصعيدين. ولكن الباحثين لن يستطيعوا استخدام نفس الطريقة على البشر؛ لأن البشر لن يتمكنوا من النجاة دون نسخة وظيفية من الجين الذي تم تعطيله عند الفئران باستخدام كريسبر بدلًا من إصلاحه.
ونقل بيرانتو لموقع Fierce Biotech أن الفريق بحاجة لاختبار تقنيات إيصال كريسبر المختلفة قبل المضي في طريق التجارب البشرية.